新年伊始，我國的干細胞領(lǐng)域就傳來好消息：一種用于治療慢加急性（亞急性）肝衰竭的干細胞新藥申請獲得臨床默示許可，受理號為CXSL2000335。截止到2021年2月，獲得臨床試驗默示許可的間充質(zhì)干細胞新藥已有11種。
經(jīng)過了150萬年的漫長進化，人類的文明、科技已經(jīng)高度發(fā)達，但仍舊逃脫不了生老病死的自然規(guī)律。面臨人口老齡化加劇、癌癥發(fā)病率的提高，干細胞技術(shù)發(fā)展迅猛，已成為生物醫(yī)藥領(lǐng)域研發(fā)的重點，在“未來醫(yī)學”中占據(jù)著重要位置。美國生物學家喬治戴利曾說：如果20世紀是藥物治療時代，那么21世紀就是細胞治療的時代。
在新冠疫情之下，干細胞治療表現(xiàn)出了更加廣泛的應用前景。1.市場持續(xù)發(fā)展 促進干細胞研發(fā)
隨著再生醫(yī)學的日益普及，人們越來越了解干細胞以及它在改善健康和控制疾病方面的作用，同時也推動著干細胞治療市場的發(fā)展。據(jù)海外市場咨詢機構(gòu)發(fā)布的數(shù)據(jù)估算：2019年全球干細胞市場價值為91.12萬美元，2020年全球干細胞市場價值為99.412億美元，預計到2027年底將達到182.899億美元，未來7年的復合年增長率為9.1%。在新興市場消費的推動下，干細胞研發(fā)投入不斷增加，再生醫(yī)學的應用也越來越廣泛，全球干細胞療法研究市場將出現(xiàn)強勁增長。目前已有多種干細胞藥物進入臨床研究階段，比如糖尿病、帕金森、中風、漸凍癥、囊性纖維化、多發(fā)性硬化癥等。干細胞新藥的研發(fā)活動推動了干細胞市場的發(fā)展，同樣也會促進新的干細胞藥物的出現(xiàn)。由于自體干細胞治療相關(guān)并發(fā)癥的風險較低，所以將來自體干細胞治療市場的增長速度也會加快。而患者生存周期延長，存活率的提升、無移植物抗宿主病風險等等這些因素無疑都會推動這一領(lǐng)域的發(fā)展。2020年11月我國新增3個干細胞臨床研究備案機構(gòu)，13個干細胞臨床研究備案項目，截至目前干細胞臨床研究備案項目共87個！
目前全球允許上市的干細胞藥物已有超過13項，其中絕大多數(shù)都屬于間充質(zhì)干細胞產(chǎn)品。間充質(zhì)干細胞臨床研究中有涉及上百種難治性疾病的治療。在神經(jīng)系統(tǒng)、心血管疾病以及骨科類疾病為主要的研究領(lǐng)域，占比超過15%以上，總和超過一半。那么對于間充質(zhì)干細胞的臨床應用到底有多少人在期待呢?我國已經(jīng)進入人口老齡化階段，而越來越多的老年人會患上老年癡呆癥，世界衛(wèi)生組織(WHO)的官方報道(2016年4月)：全世界有4750萬癡呆癥患者，每年新增病例為770萬。據(jù)估計，每100位60歲及以上人口中就有5至8名癡呆癥患者。據(jù)預測，癡呆癥患者總數(shù)到2030年將達到7560萬，到2050年達1.355億，將是現(xiàn)在的三倍。而目前干細胞療法的研究中發(fā)現(xiàn)，間充質(zhì)干細胞可分化為神經(jīng)干細胞，使受損神經(jīng)組織的結(jié)構(gòu)重建、相應生理功能得到恢復，通過干細胞的再生、修復功能，對于延緩衰老有著非常大的效果。這對于老年癡呆癥的預防和修復提供了新的途徑。
間充質(zhì)干細胞對于難治性疾病如：脊髓損傷、多發(fā)性硬化、中風、肌萎縮側(cè)索硬化癥、老年癡呆癥、骨關(guān)節(jié)炎、股骨頭壞死、椎間盤退化、心肌梗死、肝硬化、克羅恩病、間質(zhì)性肺病、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、勃起功能障礙以及卵巢早衰等，利用干細胞療法在臨床治療研究中都有非常好的效果。
國際上越來越多的制藥巨頭企業(yè)以及初創(chuàng)企業(yè)紛紛入場干細胞產(chǎn)業(yè)，為干細胞治療的轉(zhuǎn)化落地帶了新動能。2020年，諾華與總部位于澳大利亞的Mesoblast公司簽署了一項全球**許可和合作協(xié)議，以開發(fā)、商業(yè)化和生產(chǎn)用于治療急性呼吸窘迫綜合征（ARDS）的間充質(zhì)干細胞療法remestemcel-L，其中也包括與新冠肺炎（COVID-19）有關(guān)的ARDS。早在2008年，輝瑞就成立了一個新的研究部門，名為輝瑞再生醫(yī)學(Pfizer Regenerative Medicine)。該獨立研究部門將建立在了解干細胞及其準備時機的生物學****進展基礎(chǔ)之上，為一些重要的醫(yī)學需求發(fā)現(xiàn)和開發(fā)新一代再生藥物。在我國，在過去兩年里出臺的一些政策明文支持有資質(zhì)的三甲醫(yī)院與符合條件的社會力量合作申報和開展干細胞臨床研究工作，也就是支持符合條件的社會力量或制備機構(gòu)（企業(yè)）加入到干細胞行業(yè)發(fā)展中來。
目前，醫(yī)療機構(gòu)主要采用兩種模式開展干細胞臨床研究，一是由醫(yī)療機構(gòu)自行制備干細胞制劑；二是與制備機構(gòu)合作，由合作機構(gòu)提供干細胞制劑。在以臨床治療為核心的干細胞產(chǎn)業(yè)下游，醫(yī)院和企業(yè)合作的模式越來越常見，這種模式也取得了顯著的成效，近年來越來越受重視。國內(nèi)地方政府頻頻發(fā)文支持有資質(zhì)的醫(yī)院與符合條件的科技企業(yè)合作申報和開展干細胞臨床研究，又或者是發(fā)文促進醫(yī)療機構(gòu)和制備機構(gòu)合作有序開展干細胞臨床研究，給我國干細胞臨床研究的開展帶來新發(fā)展機遇。2016年起我國重新開啟干細胞治療的戰(zhàn)略思路，實施監(jiān)管制度，并啟動“干細胞及轉(zhuǎn)化研究”重點專項，資助超25億元共136項干細胞研究項目；2017年起實施干細胞“雙備案制”，我國共審核了10批備案項目和機構(gòu)，機構(gòu)已超100家，項目已達87項。去年6月17日，海南省人民政府官網(wǎng)正式全文發(fā)布《海南自由貿(mào)易港博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)條例》。條例中明確提出：先行區(qū)醫(yī)療機構(gòu)可以在先行區(qū)進行干細胞、免疫細胞治療、單抗藥物、基因治療、組織工程等新技術(shù)研究和轉(zhuǎn)化應用。
8月4日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心組織起草了《人源性干細胞及其衍生細胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導原則（征求意見稿）》，以期為藥品研發(fā)注冊申請人及開展藥物臨床試驗的研究者提供更具針對性的建議和指南。
9月1日，全國首部自貿(mào)片區(qū)立法《深圳經(jīng)濟特區(qū)前海蛇口自由貿(mào)易試驗片區(qū)條例》第五十一條明確：自貿(mào)片區(qū)內(nèi)醫(yī)療機構(gòu)和科研機構(gòu)可以根據(jù)自身的技術(shù)能力，按照有關(guān)規(guī)定開展干細胞、免疫細胞、基因治療以及單抗藥物、組織工程等新技術(shù)研究和轉(zhuǎn)化應用。
2019年，我國優(yōu)化了臨床試驗管理，由過去的臨床試驗審批制，改為了默示許可制，臨床試驗機構(gòu)的認證管理調(diào)整為備案管理，提高了臨床試驗的審批效率。這給我國干細胞新藥的研發(fā)和申報提供了新的發(fā)展機會?？s短了臨床試驗的研制時間，使那些急需治療的患者能**時間用上新藥。
正如霍金所說：“我們前方是一個充滿無限可能的新世界，我們努力掌控干細胞技術(shù)，慢慢洞察大自然的威力?！薄拔蚁嘈盼覀兛梢岳眠@些科技，為全人類造福?！?/span>
